Apa yang Perlu Tahu Mengenai Spinraza (Suntikan Nusinersen)

Kandungan

• Kegunaan
• Sebelum Mengambil
• Dos
• Kesan sampingan
• Amaran dan Interaksi

Spinraza (nusinersen) adalah ubat suntikan yang digunakan untuk merawat gangguan keturunan yang jarang dan sering membawa maut yang dikenali sebagai atrofi otot tulang belakang (SMA). Spinraza mampu memperlambat kehilangan kawalan otot yang progresif, meningkatkan masa bertahan, dan meningkatkan fungsi motor sebanyak 51% pada orang yang terkena penyakit ini.

Spinraza dihantar dengan suntikan rutin ke dalam cecair di sekitar saraf tunjang. Kesan sampingan yang biasa termasuk jangkitan pernafasan atas dan bawah.

Spinraza adalah ubat pertama yang diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) untuk merawat SMA. Harganya mahal-dengan anggaran harga $ 750,000 untuk tahun pertama dan $ 375,000 untuk setiap tahun selepas itu.Namun, Spinraza mungkin tersedia secara percuma bagi mereka yang layak mendapat bantuan kewangan.

Atrofi otot tulang belakang (SMA) adalah gangguan yang jarang berlaku, yang mempengaruhi kira-kira satu daripada setiap 11,000 kelahiran.

Punca Atrofi Otot Tunjang

Kegunaan

Spinraza adalah bentuk terapi gen yang merawat semua jenis SMA pada kanak-kanak dan orang dewasa. SMA disebabkan oleh mutasi genetik yang merosakkan pengeluaran protein yang disebut survival motor neuron (SMN). Tanpa SMN yang mencukupi untuk memastikan neuron tulang belakang tetap hidup dan berfungsi, individu dengan SMA dapat mengalami kehilangan kawalan otot, pembaziran otot, dan gangguan fungsi pernafasan.

Spinraza berfungsi dengan merangsang gen yang berkait rapat dan tidak terjejas oleh SMA. Tanpa Spinraza, gen yang berkaitan ini tidak dapat menghasilkan SMN yang mencukupi untuk membekalkan badan; dengan Spinraza, tahap bermanfaat dapat dicapai.

Spinraza diluluskan untuk rawatan empat klasifikasi SMA:

• SMA Jenis 1, juga disebut penyakit Werdnig-Hoffmann, adalah bentuk SMA yang paling teruk, dan biasanya terbukti pada atau segera setelah kelahiran. Kanak-kanak dengan jenis ini biasanya mempunyai kemampuan terhad untuk bergerak atau duduk dan sukar bernafas dan menelan. Kematian biasanya berlaku sebelum usia 2 tahun.
• SMA Jenis 2 adalah bentuk menengah SMA. Kaki cenderung terkena lebih banyak daripada lengan. Jangka hayat boleh berkisar dari awal kanak-kanak hingga dewasa, bergantung kepada keparahan gejala.
• Jenis SMA 3, juga disebut sindrom Kugelberg-Welander atau atrofi otot tulang belakang remaja, adalah bentuk SMA ringan yang boleh menyerang kapan saja dari kecil hingga dewasa. Orang dengan jenis ini mengalami kesukaran untuk naik dari posisi duduk, walaupun jangka hayat biasanya tidak terjejas.
• SMA Jenis 4 tidak muncul sehingga dekad kedua atau ketiga kehidupan, pada masa itu kelemahan otot perlahan dapat berkembang seiring dengan gejala SMA lain.

Bukti semasa menunjukkan bahawa tindak balas terhadap rawatan lebih besar apabila Spinraza dimulakan segera setelah diagnosis dan bukannya kemudian. Perkara ini berlaku terutamanya dengan SMA jenis 1.

Gejala Atrofi Otot Tunjang

Sebelum Mengambil

Spinraza digunakan dalam rawatan lini pertama SMA. Tidak ada kontraindikasi untuk penggunaan ubat ini.

Walau bagaimanapun, FDA mengesyorkan agar ujian awal dilakukan sebelum rawatan untuk menilai enzim ginjal, jumlah platelet, dan masa pembekuan darah. Ini membolehkan doktor memantau ketoksikan buah pinggang atau gangguan pembekuan yang boleh mempengaruhi sebilangan pengguna.

Spinraza adalah terapi gen pertama, tetapi tidak hanya, yang digunakan untuk merawat SMA. Satu lagi, yang disebut Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), boleh digunakan pada kanak-kanak di bawah umur 2 tahun, walaupun harganya-kira-kira $ 2 juta untuk sekali infus-boleh membatasi persetujuannya oleh syarikat insurans kesihatan.

Bagaimana Atrofi Otot Tunjang Diobati

Dos

Spinraza boleh didapati dalam botol 5 mililiter (mL) untuk satu suntikan intratekal (suntikan ke dalam cecair serebrospinal yang mengelilingi saraf tunjang). Setiap botol 5 mL mengandungi 12 miligram (mg) nusinersen.

Dos Spinraza yang disyorkan untuk kanak-kanak dan orang dewasa ialah 12 mg setiap suntikan.

Spinraza memerlukan dos induksi (pemuatan) yang melibatkan empat suntikan berasingan. Tiga yang pertama dihantar dalam selang 14 hari. Yang keempat diberikan tidak kurang dari 30 hari selepas suntikan ketiga. Selepas itu, dos penyelenggaraan diberikan setiap empat bulan.

Cara Mengambil dan Menyimpan

Spinraza ditadbir di rumah sakit, pusat pembedahan, atau pejabat doktor oleh profesional kesihatan yang berpengalaman dalam tusukan lumbal (ketukan tulang belakang).

Anestetik tempatan digunakan untuk mematikan tempat suntikan. Ultrasound mungkin diperlukan untuk meletakkan jarum dengan betul pada bayi, kanak-kanak yang lebih kecil, atau orang yang mengalami kecacatan tulang belakang.

Sekiranya dos Spinraza terlewat, ia perlu diberikan secepat mungkin. Segala usaha harus dilakukan untuk mengikuti jadual yang ditentukan untuk memastikan hasil yang optimum.

Spinraza disimpan di dalam peti sejuk (2C hingga 8C / 36F hingga 46F) dan dibiarkan kembali ke suhu bilik (77 F / 25 C) sebelum pukulan diberikan. Penyedia kesihatan yang bertanggungjawab ditugaskan untuk menyimpan dan mentadbir ubat tersebut. Spinraza harus disimpan dalam kadbod asal. Sekiranya dikeluarkan dari kadbod asal, waktu penyejukan tidak boleh melebihi 30 jam pada suhu bilik.

Kesan sampingan

Spinraza boleh menyebabkan kesan sampingan, terutamanya jangkitan pernafasan. Sebilangan kesan sampingan dapat diatasi, sementara yang lain mungkin memerlukan penamatan rawatan.

Biasa

Kesan sampingan Spinraza (yang mempengaruhi tidak kurang dari 5% pengguna) termasuk:

• Jangkitan pernafasan bawah (termasuk radang paru-paru, bronkitis, dan bronkiolitis)
• Jangkitan pernafasan atas (termasuk selesema biasa, rinitis bukan alergi, faringitis, dan trakeitis)
• Sakit kepala
• Sakit tapak suntikan
• Sakit belakang
• Sembelit
• Hidung tersumbat
• Jangkitan telinga

Ruam ubat juga diketahui terjadi, walaupun cenderung rendah dan sembuh sendiri tanpa rawatan.

Kurang biasa, Spinraza dapat mengganggu pembekuan darah dan menyebabkan keadaan yang dikenali sebagai trombositopenia (platelet rendah). Sebilangan besar kes agak ringan dengan jumlah platelet jarang jatuh di bawah 50,000 walaupun dengan penggunaan berterusan. Walaupun begitu, rawatan perlu dihentikan sekiranya gejala dan / atau penurunan bilangan platelet teruk.

Kajian pemerhatian menunjukkan bahawa Spinraza dapat menghalang ketinggian bayi yang sedang tumbuh. Tidak jelas, bagaimanapun, jika menghentikan ubat akan mengatasi kerusakan tersebut.

Teruk

Lebih membimbangkan, Spinraza boleh mengganggu pembentukan tulang belakang pada beberapa anak. Salah satu manifestasi seperti itu adalah scoliosis, kelengkungan tulang belakang yang tidak normal, yang mempengaruhi hingga 5% pengguna Spinraza.

Walaupun skoliosis teruk jarang berlaku dengan penggunaan Spinraza, sebarang kelainan pada tulang belakang dapat menyulitkan pemberian ubat intratekal.

Ketoksikan buah pinggang adalah kebimbangan lain. Kerana Spinraza diekskresikan dari badan dalam air kencing, kadang-kadang boleh merosakkan penyaring halus ginjal yang disebut glomeruli. Dalam beberapa kes, ini boleh menyebabkan keadaan yang berpotensi membawa maut yang dikenali sebagai glomerulonefritis.

Untuk mengelakkan ketoksikan ubat, doktor anda akan memantau fungsi buah pinggang anda, terutamanya peningkatan jumlah protein dalam air kencing anda (petunjuk utama penurunan glomerular).

Bagaimana Atrofi Otot Tunjang Diagnosis

Amaran dan Interaksi

Walaupun tidak ada kajian manusia yang mencukupi yang menyelidiki penggunaan Spinraza selama kehamilan, tidak ada tanda-tanda bahaya janin pada tikus atau arnab hamil yang diberi suntikan Spinraza.

Kerana tidak diketahui apakah nusinersen dapat disampaikan kepada bayi dalam susu ibu, berbincanglah dengan doktor anda untuk mempertimbangkan faedah dan risiko penyusuan sebelum memulakan terapi Spinraza.

Spinraza tidak dipercayai mempunyai interaksi antara ubat-ubatan yang signifikan kerana kesannya yang minimum pada sitokrom P450 (enzim yang terlibat dalam metabolisme ubat).

Cara Mengakses Bantuan Dadah Pengilang

Secara amnya, sesiapa yang mempunyai insurans bukan kerajaan layak mendapat bantuan copay $ 0, tanpa mengira pendapatan. Spinraza boleh ditawarkan secara percuma kepada individu yang layak tanpa insurans.

Untuk mengetahui lebih lanjut, hubungi Program bantuan kewangan SMA360 ° di 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672).

Jenis Penyakit Neuron Motor Tunjang

• Berkongsi
• Balikkan
• E-mel
• Teks