Ubat

Akta Dadah Anak Yatim untuk Menyokong Penyakit Jarang

Posted on
Pengarang: Roger Morrison
Tarikh Penciptaan: 7 September 2021
Tarikh Kemas Kini: 11 Mungkin 2024
Anonim
15 Video SERAM Terbaik Bulan Ini! 😱 [Komp. Menakutkan. #9]
Video.: 15 Video SERAM Terbaik Bulan Ini! 😱 [Komp. Menakutkan. #9]

Kandungan

Apa itu ubat yatim piatu dan apa itu Akta Dadah Anak Yatim? Mengapa penyelidikan dan pengembangan ubat-ubatan ini penting dan apakah halangannya?

Apa itu Ubat Anak Yatim?

Ubat yatim piatu adalah ubat (farmaseutikal) yang masih belum berkembang kerana kekurangan syarikat untuk memastikan ubat itu menguntungkan.Seringkali alasan bahawa ubat tersebut tidak menguntungkan adalah kerana terdapat sedikit orang yang akan membeli ubat tersebut apabila ditimbang dengan penyelidikan dan pengembangan yang diperlukan untuk pembuatan ubat tersebut. Dengan kata mudah, ubat yatim adalah syarikat yang tidak diharapkan dapat menghasilkan banyak wang, dan sebaliknya mengarahkan usaha mereka ke arah ubat-ubatan yang akan menghasilkan wang.

Mengapa Beberapa Ubat adalah "Ubat Anak Yatim"

Syarikat farmaseutikal (ubat) dan bioteknologi sentiasa meneliti dan mengembangkan ubat baru untuk merawat keadaan perubatan, dan ubat baru sering muncul di pasaran. Orang yang menderita penyakit atau gangguan yang jarang berlaku, sebaliknya, tidak melihat perhatian penyelidikan ubat yang sama untuk penyakit mereka. Ini kerana jumlahnya kecil dan pasar yang berpotensi untuk ubat-ubatan baru untuk mengobati penyakit langka ini (biasanya disebut sebagai "ubat yatim") juga sedikit.


Penyakit yang jarang berlaku berlaku di kurang daripada 200,000 individu di Amerika Syarikat atau kurang dari 5 per 10,000 individu di Kesatuan Eropah. Oleh itu, badan-badan pengawalseliaan kerajaan di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah telah mengambil langkah-langkah untuk mengurangkan perbezaan ini dalam pengembangan ubat

Galakan untuk Meningkatkan Perkembangan Dadah Anak Yatim

Menyedari bahawa ubat yang mencukupi untuk gangguan langka belum dikembangkan di A.S. dan syarikat ubat sebenarnya akan mengalami kerugian kewangan dalam mengembangkan ubat untuk keadaan yang jarang berlaku, Kongres A.S. meluluskan Akta Dadah Anak Yatim pada tahun 1983.

Pejabat Pembangunan Produk Anak Yatim A.S.

Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) bertanggungjawab untuk memastikan keselamatan dan keberkesanan ubat-ubatan di pasaran di Amerika Syarikat. FDA menubuhkan Office of Orphan Product Development (OOPD) untuk membantu pengembangan ubat yatim (dan produk perubatan lain untuk gangguan yang jarang berlaku), termasuk menawarkan geran penyelidikan.


Ubat anak yatim, seperti ubat lain, masih harus didapati selamat dan berkesan melalui penyelidikan dan ujian klinikal sebelum FDA akan menyetujuinya untuk pemasaran.

Akta Dadah Anak Yatim A.S. 1983

Orphan Drug Act menawarkan insentif untuk mendorong syarikat mengembangkan ubat-ubatan (dan produk perubatan lain) untuk pasaran kecil individu dengan gangguan yang jarang berlaku (di A.S., 47 peratus gangguan jarang mempengaruhi kurang daripada 25,000 orang). Insentif ini merangkumi:

  • Kredit cukai persekutuan untuk penyelidikan yang dilakukan (sehingga 50 peratus kos) untuk mengembangkan ubat yatim.
  • Monopoli 7 tahun yang dijamin dalam penjualan ubat untuk syarikat pertama yang mendapat kelulusan pemasaran FDA ubat tertentu. Ini hanya berlaku untuk penggunaan ubat yang diluluskan. Permohonan lain untuk penggunaan yang berbeda juga dapat disetujui oleh FDA, dan syarikat itu akan memiliki hak pemasaran eksklusif untuk ubat itu untuk penggunaan itu juga.
  • Pengecualian yuran permohonan kelulusan ubat dan yuran produk FDA tahunan.

Sebelum berlakunya Orphan Drug Act, beberapa ubat anak yatim tersedia untuk merawat penyakit yang jarang berlaku. Sejak Akta ini, lebih daripada 200 ubat yatim telah diluluskan oleh FDA untuk pemasaran di A.S.


Kesan Akta Dadah Anak Yatim dalam Farmasi A.S.

Sejak Akta Dadah Anak Yatim terbentuk pada tahun 1983, ia telah bertanggungjawab untuk mengembangkan banyak ubat. Sehingga 2012, terdapat sekurang-kurangnya 378 ubat yang telah disetujui melalui proses ini, dan jumlahnya terus meningkat.

Contoh Ubat Yang Ada Kerana Akta Dadah Anak Yatim

Antara ubat-ubatan yang telah diluluskan termasuk seperti:

  • Hormon adrenokortikotropik (ACTH) untuk merawat kekejangan bayi
  • Tetrabenazine untuk merawat korea yang berlaku pada orang dengan penyakit Huntington
  • Terapi penggantian enzim bagi mereka yang mempunyai gangguan penyimpanan glikogen, penyakit Pompe

Penyelidikan dan Pembangunan Antarabangsa untuk Dadah Anak Yatim

Seperti Kongres A.S., kerajaan Kesatuan Eropah (EU) telah menyedari keperluan untuk meningkatkan penyelidikan dan pengembangan ubat-ubatan anak yatim.

Jawatankuasa Produk Perubatan Anak Yatim

Ditubuhkan pada tahun 1995, Agensi Ubat-ubatan Eropah (EMEA) bertanggungjawab untuk memastikan keselamatan dan keberkesanan ubat-ubatan di pasaran di EU. Ini menyatukan sumber ilmiah dari 25 Negara Anggota EU. Pada tahun 2000, Jawatankuasa Produk Ubat Anak Yatim (COMP) ditubuhkan untuk mengawasi perkembangan ubat-ubatan anak yatim di EU.

Peraturan mengenai Produk Ubat Anak Yatim

Peraturan mengenai Produk Ubat Anak Yatim, yang disahkan oleh Majlis Eropah, memberikan insentif untuk pengembangan ubat yatim (dan produk perubatan lain untuk gangguan yang jarang berlaku) di EU, termasuk:

  • Pengecualian yuran yang berkaitan dengan proses kelulusan pemasaran.
  • Monopoli 10 tahun yang dijamin dalam penjualan ubat untuk syarikat pertama yang mendapat kelulusan pemasaran EMEA terhadap ubat. Ini hanya berlaku untuk penggunaan ubat yang diluluskan.
  • Kebenaran pemasaran komuniti - prosedur terpusat untuk kebenaran pemasaran yang meluas ke semua negara anggota EU.
  • Bantuan protokol, yang bermaksud pemberian nasihat ilmiah kepada syarikat ubat mengenai pelbagai ujian dan ujian klinikal yang diperlukan untuk ubat yang sedang dikembangkan.

Peraturan mengenai Produk Ubat Anak Yatim mempunyai kesan yang sama bermanfaat di EU seperti yang dilakukan oleh Akta Ubat Anak Yatim di A.S., yang sangat meningkatkan pengembangan dan pemasaran ubat-ubatan anak yatim untuk penyakit yang jarang berlaku.

Intinya mengenai Akta Dadah Anak Yatim

Pada masa itu terdapat banyak kontroversi mengenai Akta Ubat Anak Yatim, dengan perlunya rawatan untuk penyakit langka di satu sisi skala, dan pertanyaan mengenai keberlanjutan di sisi lain. Syukurlah, tindakan ini, di Amerika Syarikat dan Eropah telah meningkatkan kesedaran mengenai banyak penyakit yang jarang berlaku, yang, jika ditambahkan bersama, tidak begitu biasa.

  • Berkongsi
  • Balikkan
  • E-mel
  • Teks