Kandungan
- Apa itu Onpattro?
- Petunjuk yang Diluluskan
- Adakah Onpattro Selamat?
- Kesan sampingan
- Dos
- Kontraindikasi
Ini juga merupakan rawatan pertama yang disetujui untuk pesakit dengan amiloidosis yang ditengahi transthyretin (hATTR), keadaan genetik yang jarang berlaku di mana terdapat penumpukan protein yang tidak normal pada organ dan tisu. Dalam beberapa kes, ini mengakibatkan hilangnya perasaan di hujung kaki.
Apa itu Onpattro?
Onpattro adalah sejenis terapi gangguan RNA (RNAi). Terapi RNAi menggunakan proses yang sudah berlaku pada sel pada tahap genetik. Terdapat dua komponen utama gen: asid deoksiribonukleik (DNA) dan asid ribonukleik (RNA). Sebilangan besar orang biasa dengan DNA, yang dapat dikenali dengan mudah oleh penampilan helai berkembar klasik (double helix).
Walau bagaimanapun, ada juga RNA untaian tunggal, yang mana para penyelidik baru mulai memahami sepenuhnya kepentingannya, terutama ketika berkaitan dengan penyakit yang disebabkan oleh kecacatan genetik yang diturunkan melalui keluarga.
Petunjuk yang Diluluskan
Onpattro hanya diluluskan untuk digunakan pada pesakit dewasa dengan amiloidosis dan polineuropati yang dimediasi transthyretin-keturunan yang masih dalam tahap awal kerosakan saraf (I dan II). Ubat ini belum diuji pada pesakit dengan kerusakan saraf yang cukup parah sehingga memerlukan penggunaan kerusi roda.
Kira-kira 50,000 orang di seluruh dunia diketahui mempunyai hATTR yang boleh menyebabkan pelbagai gejala dalam pelbagai sistem di dalam badan. Kerana mutasi genetik, protein yang dihasilkan oleh hati yang disebut transthyretin (TTR) tidak menjalankan tugasnya sebagaimana mestinya.
Orang yang mempunyai hATTR mengalami gejala ketika TTR menumpuk di badan mereka, membentuk kelompok yang disebut deposit amiloid.
Gejala yang berbeza yang mungkin tidak berkaitan pada mulanya timbul di pelbagai bahagian badan kerana tempat penumpukan deposit. Sebagai contoh, jika TTR terbentuk di sistem gastrointestinal, orang mengalami cirit-birit, sembelit, dan loya. Dalam sistem neurologi, gejala kadang-kadang kelihatan serupa dengan strok atau demensia. Gangguan jantung, termasuk aritmia yang berpotensi mengancam nyawa, juga mungkin berlaku.
Kumpulan gejala lain yang menimpa hATTR banyak berkaitan dengan saraf yang mengawal lengan dan kaki (sistem saraf periferal). Apabila TTR terbentuk di saraf ini, keadaan yang disebut polyneuropathy dapat berkembang. Gejala polyneuropathy (termasuk kelemahan dan kesemutan) boleh menjadi teruk, melemahkan, dan dalam beberapa kes mengancam nyawa.
Onpattro telah diluluskan khusus untuk merawat polineuropati pada pesakit yang mempunyai hATTR. Ubat ini diberikan sebagai cairan melalui saluran intravena (IV), sejenis pemberian ubat yang disebut infus. Sebaik sahaja memasuki badan, ubat itu masuk ke hati di mana ia bertindak pada penghasilan protein yang tidak berfungsi, mematikannya. Apabila kurang protein dibuat, idealnya penumpukan deposit amiloid juga akan perlahan atau berhenti.
Adakah Onpattro Selamat?
Onpattro berfungsi dengan menggunakan sekeping kecil RNA untuk mengganggu proses pengeluaran protein yang tidak berfungsi pada orang dengan hATTR. Ketika diperkenalkan ke dalam sel, RNA yang disampaikan oleh Onpattro dapat "memotong" mRNA yang mempunyai petunjuk untuk menghasilkan protein. Dengan membungkam gen, arahan tersebut berhenti dihantar.
Dalam ujian klinikal untuk ubat tersebut, pesakit diberi satu infus Onpattro setiap tiga minggu selama 18 bulan. Pesakit yang mendapat rawatan melihat peningkatan gejala polyneuropathy. Pesakit yang tidak mendapat ubat (dos plasebo) tidak mengalami peningkatan, dan dalam beberapa kes, kerosakan saraf terus bertambah buruk.
Kesan sampingan
Beberapa pesakit melaporkan kesan sampingan terapi infus, termasuk memerah, mual, dan sakit kepala. Ubat lain, seperti steroid dan antihistamin, boleh diberikan untuk mengurangkan risiko kesan sampingan yang berkaitan dengan infus.
Selsema, jangkitan sinus, dan penyakit pernafasan atas juga dilaporkan oleh beberapa pesakit yang menerima Onpattro. Walau bagaimanapun, kebanyakan kesan sampingan tidak serius dan bertambah baik dari masa ke masa.
Penting bagi pesakit untuk mengetahui bahawa Onpattro dapat menurunkan kadar Vitamin A. Pesakit yang mengambil Onpattro mungkin juga perlu mengambil Vitamin A tambahan untuk mengelakkan kekurangan. Tanda-tanda kekurangan Vitamin A biasanya merangkumi perubahan visual seperti rabun malam.
Dos
Berapa banyak Onpattro yang diresepkan akan bergantung pada berapa berat pesakit. Sebilangan besar pesakit dewasa akan menerima kira-kira 0,3 mg / kg berat badan melalui infus setiap tiga minggu. Setiap infusi memerlukan masa lebih kurang 80 minit untuk diselesaikan. Jumlah, frekuensi, dan jangka masa infus boleh diubah bergantung pada bagaimana pesakit bertindak balas, jika kesihatannya berubah, atau jika mereka mengalami kesan sampingan.
Infusi biasanya berlaku di hospital atau kemudahan perubatan lain di mana kakitangan dapat menyediakan ubat, memberikannya, dan memantau pesakit semasa dan setelah infus. Sebilangan pesakit akan dibenarkan untuk mendapatkan infus di rumah dengan pertolongan, seperti dari seorang jururawat yang berkunjung setelah mereka mendapat beberapa infus yang berjaya di hospital.
Kontraindikasi
Tidak ada kontraindikasi ubat yang diketahui untuk Onpattro. Data dari ujian klinikal tidak secara khusus memberi tumpuan kepada interaksi ubat yang berpotensi, tetapi para penyelidik percaya bahawa selamat menggunakan Onpattro dengan kebanyakan ubat lain yang biasa diresepkan. Pesakit harus selalu memberitahu doktor mereka tentang apa-apa ubat atau suplemen yang mereka ambil, walaupun mereka di kaunter.
Lebih banyak penyelidikan diperlukan untuk menilai keselamatan penggunaan Onpattro pada pesakit yang sedang hamil atau menyusu. Ubat ini telah dikaji dan diluluskan untuk orang dewasa. Tampaknya berfungsi juga pada lelaki seperti yang dilakukan pada wanita. Sebilangan besar pesakit dalam percubaan klinikal adalah lelaki kulit putih. Lebih banyak penyelidikan diperlukan untuk menentukan sama ada terdapat perbezaan keberkesanan ubat pada populasi pesakit lain.
Semua pesakit dalam percubaan klinikal adalah orang dewasa dan Onpattro hanya diluluskan untuk digunakan pada pesakit dewasa. Penggunaan Onpattro belum dipelajari pada kanak-kanak.
Pada tahun 2018, kos untuk merawat seorang pesakit dengan Onpattro dianggarkan berjumlah $ 450,000 setiap tahun.
Alnylam, pengeluar Onpattro, dan syarikat farmaseutikal lain mengusahakan lebih banyak ubat menggunakan terapi RNAi.
Ketahui Banyak Cara Terapi RNAi Digunakan