Terobosan Degenerasi Makula

Kandungan

• Jenis AMD
• Fasa Percubaan Klinikal
• Rawatan Muncul untuk AMD Basah
• Rawatan Muncul untuk AMD Kering
• Satu Perkataan Dari Sangat Baik

Degenerasi makula yang berkaitan dengan usia (AMD) adalah penyebab kebutaan yang paling biasa di Amerika Syarikat. Keadaan ini mungkin terdapat dalam dua bentuk, termasuk AMD basah dan AMD kering. Pada masa ini tidak ada penawar untuk AMD, dan tidak ada rawatan yang tersedia untuk bentuk penyakit yang kering (selain langkah pencegahan).

Para saintis bekerja keras untuk mencari penyelesaian baru dalam bentuk terobosan degenerasi makula, rawatan baru, dan penyelidikan baru yang dapat membantu orang dengan AMD untuk menjaga penglihatan mereka selama mungkin.

Jenis AMD

AMD kering dan AMD basah mempunyai ciri yang berbeza.

AMD kering

AMD kering adalah bentuk penyakit yang paling biasa; ia melibatkan kehadiran deposit kuning yang sangat kecil - yang disebut drusen - yang dapat dikesan oleh doktor dengan melakukan pemeriksaan mata.

Drusen hadir sebagai bahagian penuaan yang normal; tetapi di AMD, deposit ini mula bertambah (dalam ukuran dan / atau jumlah). Peningkatan drusen ini dapat memulakan proses kemerosotan makula (kawasan kekuningan bujur berhampiran pusat retina).

Makula bertanggungjawab untuk penglihatan yang jelas dan jelas). Retina adalah lapisan sel sensitif cahaya yang mendorong impuls saraf, yang dihantar ke saraf optik, kemudian bergerak ke otak, di mana gambar terbentuk.

Ketika AMD kering berlangsung, drusen mulai tumbuh dan / atau peningkatan jumlah dan penglihatan pusat perlahan-lahan menjadi berkurang kerana kemerosotan makula.

Apa Yang Harus Diharapkan Sekiranya Anda Mempunyai Degenerasi Makula Kering

AMD basah

AMD kering boleh berkembang menjadi bentuk penyakit yang basah. AMD basah melibatkan saluran darah yang tidak normal yang mula berkembang di bawah retina. AMD yang basah sering berkembang dengan sangat cepat dan boleh menyebabkan seseorang mengalami kehilangan penglihatan akibat edema atau pendarahan saluran darah yang belum matang ini, mengakibatkan kerosakan pada makula dengan cepat.

Apa yang Perlu Tahu Mengenai Degenerasi Makular Basah

Fasa Percubaan Klinikal

Untuk memahami di mana kemungkinan adanya rawatan atau ubat baru yang berpotensi, mengenai kemungkinan tersedia untuk pengguna, penting untuk memahami sedikit mengenai penyelidikan perubatan.

Ubat atau rawatan baru mesti berjaya melalui beberapa fasa ujian klinikal sebelum produk tersebut dapat dipasarkan atau dijual kepada orang ramai. Terdapat beberapa fasa kajian perubatan, termasuk:

• Fasa I: Rawatan atau ubat eksperimen diuji pada jumlah orang yang terhad (biasanya antara 20 hingga 80 peserta kajian). Fasa awal ini bertujuan untuk menguji keselamatan ubat dan mengenal pasti kemungkinan kesan sampingan.
• Tahap II: Sebaik sahaja ubat atau rawatan dianggap berpotensi selamat, ia memasuki ujian tahap II yang bertujuan untuk terus mengetahui tahap keselamatannya. Fasa ini melibatkan kumpulan yang lebih besar (biasanya antara 100 hingga 300 peserta kajian).
• Tahap III: Setelah ubat atau rawatan didapati agak selamat dan berkesan, ia diuji lagi (dalam percubaan fasa III) di mana saintis menilai keberkesanan dan keselamatan, berbanding dengan rawatan standard. Fasa ini melibatkan kumpulan peserta kajian yang lebih besar (sekitar 1,000 hingga 3,000). Setelah ubat atau rawatan melewati fasa ini, ia layak untuk dinilai untuk mendapat kelulusan Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA).
• Fasa IV: Setelah rawatan atau ubat baru mendapat persetujuan FDA, ia akan diuji sekali lagi dalam percubaan fasa IV-bertujuan untuk menilai keselamatan dan keberkesanan jangka panjangnya- pada mereka yang mengambil ubat baru atau diberikan rawatan baru.

Apakah Tujuan Ujian Klinikal?

Rawatan Muncul untuk AMD Basah

Sekiranya anda mengalami degenerasi makula yang berkaitan dengan usia, anda mungkin teruja untuk mengetahui bahawa terdapat beberapa ubat dan terapi baru yang sangat menjanjikan di kaki langit.

Menurut American Academy of Ophthalmology, hanya 20 tahun yang lalu, jika seseorang mengalami AMD basah, kehilangan penglihatan sudah dekat. Tetapi pada tahun 2005, satu rawatan baru yang baru, yang disebut anti-VEGF (termasuk ubat-ubatan seperti Lucentis, Eylea dan Avastin ), telah tersedia.

Ubat-ubatan anti-VEGF ini berfungsi untuk menghentikan pembuluh darah daripada berkembang, seterusnya, mengawal kebocoran dan memperlambat kerosakan pada makula. Menurut para pakar, rawatan ini sangat berkesan untuk menjaga penglihatan pusat bagi orang yang mengalami AMD basah.

Apa itu Ubat Anti-VEGF?

Akronim VEGF - yang bermaksud faktor pertumbuhan endotel vaskular- adalah protein yang penting dalam pertumbuhan dan pengembangan saluran darah baru. Semasa disuntik ke dalam mata, ubat anti-VEGF membantu menghentikan pertumbuhan saluran darah baru yang tidak normal ini.

Mungkin kelemahan utama rawatan semasa AMD basah adalah hakikat bahawa suntikan (memberi langsung ke bahagian belakang mata) ubat anti-VEGF mesti diberikan setiap empat hingga enam minggu.

Hari ini, ada harapan untuk jenis rawatan anti-VEGF baru yang tidak perlu diberikan sekerap seperti rejimen empat hingga enam minggu yang sekarang. Beberapa pakar mengatakan bahawa beberapa rawatan yang sedang dikembangkan hari ini, bahkan mungkin dapat menyembuhkan penyakit ini.

Bagaimana degenerasi makula yang berkaitan dengan usia dirawat

Terapi Gen Retina

Satu rawatan baru yang menjanjikan, untuk AMD basah, melibatkan terapi gen retina, sebagai alternatif untuk suntikan mata bulanan. Matlamat terapi gen adalah menggunakan tubuh untuk membuat anti-VEGF sendiri dengan memasukkan virus yang tidak berbahaya (disebut virus yang berkaitan dengan adeno / AAV) yang membawa gen anti-VEGF ke dalam DNA seseorang.

Lebih khusus lagi, terapi gen RGX-314 hanya memerlukan satu suntikan, tetapi ia mesti dilakukan melalui prosedur pembedahan. Rawatan ini kini bersiap untuk memasuki fasa II percubaan penyelidikan klinikal.

Kajian mengenai RGX-314

Sekarang bahawa terapi gen retina telah disetujui oleh FDA untuk keadaan mata retina yang lain (selain AMD), rawatan jenis ini kelihatan sangat menjanjikan bagi penghidap AMD. RGX-314 berpotensi berfungsi untuk menyekat VEGF selama bertahun-tahun selepas ia ditadbir; ini pada gilirannya akan membantu menghalang perkembangan gejala AMD basah, iaitu saluran darah yang belum matang yang membocorkan darah ke retina.

Dalam percubaan klinikal fasa I / II yang melibatkan 42 orang, 9 daripada 12 peserta kajian melakukannya tidak memerlukan suntikan anti-VEGF lebih lanjut selama enam bulan selepas satu suntikan RGX-314. Di samping itu, tidak ada kesan sampingan yang diamati semasa kajian.

ADVM-022

Jenis terapi gen lain yang berpotensi berkesan boleh diberikan dalam keadaan pesakit luar (seperti pejabat doktor). Terapi ini disebut ADVM-022 dan juga bergerak ke ujian klinikal fasa II. Dianggarkan bahawa kedua-dua terapi ini (ADVM-022 dan juga RGX-314) boleh didapati untuk orang dengan AMD basah dalam masa tiga tahun (kira-kira 2023).

Sistem Penghantaran Pelabuhan

Port Delivery System (PDS), adalah alat yang sangat kecil (lebih kecil daripada sebiji beras) yang dapat menyimpan ubat anti-VEGF. PDS ditanamkan ke dalam mata semasa prosedur pembedahan; ia berfungsi untuk memberikan pelepasan berterusan ubat anti-VEFG ke dalam mata.

Sistem Penghantaran Pelabuhan dapat membolehkan orang dengan AMD basah untuk mengelakkan suntikan mata sama sekali. Prosedur ini membolehkan penghidap AMD basah hingga dua tahun tanpa memerlukan rawatan.

Mengisi semula ubat boleh dilakukan melalui lawatan pejabat doktor. Tetapi, prosedur untuk mengisi semula ubat sedikit lebih rumit daripada suntikan anti-VEGF yang kini merupakan rawatan standard untuk AMD basah.

Rawatan inovatif ini kini dalam ujian klinikal fasa tiga dan mungkin dapat digunakan untuk penggunaan pengguna dalam tiga tahun ke depan (sekitar tahun 2023).

Kajian Sistem Penyampaian Pelabuhan Lucentis (Ranibizumab)

Ujian klinikal terkawal rawak fasa II 2019 (dianggap label emas kajian perubatan), yang diterbitkan oleh American Academy of Ophthalmology menilai keselamatan dan keberkesanan Sistem Penyampaian Pelabuhan dengan ubat anti-VEGF Lucentis (ranibizumab) untuk rawatan AMD basah.

Kajian itu mendapati bahawa PDS ditoleransi dengan baik dan bahawa pada orang dengan AMD yang berkaitan dengan usia, PDS menghasilkan tindak balas yang setanding dengan suntikan intravitreal bulanan (di bahagian belakang mata) rawatan anti-VEGF (ranibizumab).

"PDS didapati dapat ditoleransi dengan baik dengan potensi untuk mengurangi beban perawatan [beban kerja penjagaan kesihatan yang disebabkan oleh keadaan kronik] pada nAMD [AMD yang berkaitan dengan usia] sambil mengekalkan penglihatan," tulis penulis kajian. Perhatikan, kajian rawatan PDS ranibizumab telah (pada tahun 2020) telah maju ke percubaan tahap III.

Titis mata

Titisan mata anti-VEGF untuk AMD basah adalah satu lagi kaedah rawatan baru untuk AMD yang pada peringkat awal percubaan klinikal-tetapi belum digunakan pada manusia. Rawatannya telah diuji pada haiwan.

Setelah titisan mata yang diubati dianggap cukup selamat untuk penggunaan manusia, ujian klinikal akan bermula.Mungkin memerlukan lebih dari 10 tahun (sekitar tahun 2030) untuk tetes mata anti-VEGF agar AMD basah tersedia untuk kegunaan pengguna.

Tablet Lisan

Pil anti-VEGF, yang akan diminum secara lisan (dari mulut) mungkin tersedia untuk orang ramai dalam lima tahun ke depan (kira-kira 2025). Bentuk pil ubat akan membolehkan orang dengan AMD basah untuk menghilangkan atau mengurangkan kekerapan suntikan anti-VEGF.

Sekarang dalam fasa II ujian percubaan klinikal tahap, pengembang ubat oral untuk AMD basah sedang berusaha menyelesaikan masalah tersebut. Ubat ini mempunyai banyak kesan sampingan sekarang, seperti mual, kekejangan kaki dan perubahan hati.

Setelah ubat dapat dianggap selamat, dan kesan sampingan yang berbahaya dapat dihilangkan, ia dapat dipertimbangkan untuk penggunaan pengguna.

Suntikan Anti-VEGF Tahan Lama

Beberapa ubat anti-VEGF baru-bertujuan untuk mengurangkan frekuensi suntikan-sedang dikembangkan oleh industri ubat-ubatan. Ini termasuk ubat-ubatan seperti Abicipar, dan Sunitinab, yang dianggarkan sekitar tiga hingga lima tahun (pada tahun 2023 hingga 2025) sebelum mendapat persetujuan untuk penggunaan pengguna.

Satu lagi ubat baru, Beovu telah diluluskan untuk digunakan di A.S. suntikan Beovu boleh bertahan selama tiga bulan dan ubat inovatif ini dikatakan lebih berkesan untuk mengeringkan cecair yang terkumpul di retina kerana AMD basah.

Rawatan Ubat Gabungan

Ubat gabungan baru untuk AMD termasuk gabungan ubat yang sudah ada di pasaran, untuk rawatan AMD. Tujuannya adalah pendekatan rawatan pelbagai aspek yang bertujuan untuk meningkatkan manfaat ubat-ubatan dan membuat suntikan tahan lebih lama.

Salah satu kombinasi seperti itu adalah penurunan mata untuk merawat glaukoma, yang disebut Cosopt (dorzolamide-timolol), yang diuji dalam kombinasi dengan suntikan anti-VEGF. Kajian menunjukkan bahawa kedua-dua ubat ini, apabila diberikan bersama, dapat membantu menurunkan cecair retina lebih baik daripada suntikan anti-VEGF sahaja.

Terapi radiasi

Terapi radiasi, serupa dengan jenis rawatan yang biasa digunakan untuk mengubati barah, dianggap membantu memperlambat pertumbuhan saluran darah yang tidak normal yang disebabkan oleh AMD basah. Terapi radiasi dikatakan berfungsi sama seperti rawatan kanser. Ini dapat dicapai dengan memusnahkan sel yang tumbuh dengan cepat.

Tetapi keselamatan jangka panjang masih harus dinilai sebelum terapi radiasi dapat dianggap sebagai pilihan utama untuk rawatan AMD. Terdapat dua jenis terapi radiasi yang terdapat di UK dan Switzerland dan mereka akan segera diuji di Amerika Syarikat. Ujian klinikal dijangka bermula dalam setahun (sekitar 2021).

Rawatan Muncul untuk AMD Kering

Sebilangan besar kes AMD melibatkan jenis AMD yang lambat berkembang, yang disebut AMD kering. Pada tahun 2020, tidak ada pilihan rawatan yang tersedia untuk AMD kering, tetapi beberapa terapi baru yang menjanjikan sedang dalam proses.

Terapi Sel Stem

Terapi sel stem semakin mendapat tempat untuk semua jenis rawatan hari ini, termasuk pelbagai bentuk barah, dan juga untuk AMD kering. Matlamat terapi sel stem untuk AMD adalah bahawa sel-sel stem baru akan dapat menggantikan sel-sel retina yang telah rosak atau musnah oleh gejala-gejala AMD.

Sel stem sering dimasukkan ke dalam peredaran darah tubuh, melalui infusi IV. Tetapi, para penyelidik sedang berusaha untuk cara memindahkan sel stem secara langsung ke mata. Salah satu strategi melibatkan meletakkan sel induk ke dalam suspensi cairan yang dapat disuntik di bawah retina.

Walaupun terapi sel stem untuk AMD hanya dipelajari dalam ujian klinikal kecil, para pakar mengatakan bahawa rejim rawatan ini menunjukkan janji yang besar. Kelemahannya ialah memerlukan 10 hingga 15 tahun lagi (sekitar tahun 2030 atau 2035) untuk sel induk terapi terbukti berkesan dan selamat untuk pengguna.

Kajian Terapi Sel Stem untuk AMD

Satu kajian kecil, yang melibatkan orang dengan AMD basah, diterbitkan oleh Jurnal Perubatan New England, mendapati bahawa menggunakan sel induk seseorang untuk menggantikan sel retina yang rosak, mengakibatkan ketajaman penglihatan selama satu tahun selepas prosedur.

Penulis kajian menulis, "Ini nampaknya menunjukkan pembedahan membantu menghentikan perkembangan penyakit ini." Walaupun kajian ini tidak menunjukkan bahawa terapi sel stem berkesan untuk AMD kering, banyak saintis yakin bahawa kajian akan datang pada sel induk terapi untuk AMD kering akan menjanjikan.

Suntikan untuk AMD Kering

Apl-2 adalah ubat yang boleh disuntik secara intravitreally (terus ke belakang mata) untuk membantu memperlambat kemajuan AMD kering, melindungi sel-sel retina daripada musnah. Rawatan ini berada dalam tahap percubaan fasa III dan dijangka tersedia dalam jangka masa tiga hingga lima tahun (sekitar tahun 2023 hingga 2025).

Rawatan AMD Kering Baru Berpotensi Lain

Terdapat beberapa kaedah rawatan baru yang berpotensi berkesan di cakrawala untuk AMD kering, termasuk:

• Oracea: Antibiotik oral dengan sifat anti-radang, mungkin tersedia untuk orang-orang di peringkat akhir AMD kering. Oracea kini dalam percubaan fasa III dan mungkin tersedia seawal 2021.
• Metformin: Ubat yang biasa diberikan kepada orang yang menderita diabetes, didapati menurunkan risiko terkena AMD. Ini mungkin disebabkan oleh sifat anti-radang metformin. Metformin sedang dalam percubaan fasa II pada tahun 2020.

Satu Perkataan Dari Sangat Baik

Pakar oftalmologi anda (atau penyedia penjagaan kesihatan yang lain) adalah pakar ketika mengetahui jenis rawatan AMD baru yang mungkin sesuai untuk anda. Terdapat banyak faktor yang perlu dipertimbangkan, seperti jenis AMD, gejala anda, serta tahap perkembangan penyakit ini, dan banyak lagi.

Di samping itu, tidak ada satu rawatan yang wujud yang tidak mempunyai kekurangan. Sebilangan rawatan yang muncul didapati mempunyai kesan sampingan yang sangat sedikit, tetapi kriteria pemilihan pesakit (kriteria yang digunakan untuk memenuhi syarat sebagai peserta kajian) mungkin sangat ketat (seperti untuk lensa teleskop yang dapat ditanamkan secara pembedahan). Rawatan / ubat lain boleh memberi kesan sampingan.

Pada akhirnya, penting untuk terus terbuka dengan kemungkinan baru semasa bekerja dengan pasukan penjagaan kesihatan anda untuk menemui rawatan AMD baru yang terbaik untuk anda.