Keluarga yang cenderung kepada barah: Sindrom Li-Fraumeni

Posted on
Pengarang: Judy Howell
Tarikh Penciptaan: 2 Julai 2021
Tarikh Kemas Kini: 15 November 2024
Anonim
Kelainan Genetik Ditandai Perkembangan Mental yang Terhambat, Apa Itu Sindrom Costello?
Video.: Kelainan Genetik Ditandai Perkembangan Mental yang Terhambat, Apa Itu Sindrom Costello?

Kandungan

Sindrom Li-Fraumeni, atau LFS, adalah keadaan genetik yang memberi kecenderungan kepada pelbagai jenis kanser. Orang dengan LFS sering menghidap barah ini lebih awal daripada yang biasa berlaku pada populasi umum. Mungkin juga terdapat risiko barah kedua atau seterusnya di LFS.

Sindrom ini pertama kali dikenali di beberapa keluarga yang menghidap pelbagai jenis barah, terutama sarkoma, di awal usia. Selain itu, ahli keluarga nampaknya lebih cenderung menghidap pelbagai jenis barah, baru dan berbeza sepanjang hayat. Frederick Li dan Joseph Fraumeni, Jr, adalah doktor yang pertama kali melaporkan penemuan ini pada tahun 1969, dan itulah bagaimana LFS mendapat namanya.

Mengapa Risiko Kanser Lebih Tinggi?

Orang dengan sindrom Li-Fraumeni mempunyai risiko barah yang lebih tinggi kerana mereka telah mewarisi apa yang dikenali sebagai mutasi kuman dalam gen penting yang disebut TP53.

Mutasi kuman adalah perubahan genetik yang berlaku di garis kuman ibu bapa individu yang terkena-iaitu, mutasi pada mulanya terjadi pada sel-sel di ovari atau testis yang menimbulkan telur dan sperma. Mutasi dalam sel-sel ini adalah satu-satunya jenis mutasi yang dapat diturunkan terus ke keturunan pada saat pembuahan ketika telur dan sperma bertemu untuk membentuk zigot. Oleh itu, mutasi kuman akan mempengaruhi setiap sel dalam badan keturunan baru; sebaliknya, mutasi somatik berkembang di suatu tempat pada seseorang individu pada satu ketika selepas konsepsi, atau banyak, kemudian, dan mereka mempengaruhi jumlah sel yang berubah-ubah di dalam badan.


Mutasi kuman utama dalam keluarga dengan LFS adalah yang mempengaruhi fungsi gen TP53. Dalam dunia penyelidikan kanser, gen TP53 begitu kritikal sehingga disebut sebagai "penjaga genom."

TP53 adalah gen penekan tumor-iaitu gen yang melindungi sel dari satu langkah menuju barah. Apabila gen ini bermutasi sehingga tidak berfungsi sebagaimana mestinya, atau sehingga fungsinya berkurang, sel dapat berkembang menjadi barah, sering kali digabungkan dengan perubahan genetik yang lain. Ujian untukTP53 mutasi kuman pertama kali dikembangkan pada tahun 1990 ketika hubungan antara p53 dan LFS disahkan. Sejak itu, hampir 250 mutasi di seluruhTP53 gen telah dikesan.

Mutasi pada gen lain, hCHK2, juga dikaitkan dengan LFS, namun, kepentingannya tidak jelas. Gen hCHK2 adalah gen penekan tumor yang diaktifkan sebagai tindak balas terhadap kerosakan DNA. Hanya sebilangan kecil keluarga yang membawa mutasi ini, dan mereka yang terjejas mempunyai pelbagai keganasan yang serupa dengan yang mempunyai mutasi TP53.


Berapa tinggi risikonya?

Telah dianggarkan bahawa, secara keseluruhan, seseorang dengan LFS mempunyai peluang 50% untuk menghidap barah pada usia 40 tahun dan sebanyak 90% peluang pada usia 60 tahun.Sekiranya anda menghidap LFS, risiko individu anda bergantung pada sama ada anda lelaki atau wanita, dengan wanita umumnya mempunyai risiko yang lebih tinggi daripada lelaki.

Sekiranya anda melihat risiko barah seumur hidup pada lelaki dan wanita dengan LFS pada usia 50 tahun, maka risiko terkena barah adalah seperti berikut: 93% untuk wanita dan 68% untuk lelaki. Sekiranya mereka menghidap barah, wanita juga cenderung menghidap barah itu pada usia yang lebih awal: rata-rata 29 tahun, berbanding lelaki pada usia 40 tahun.

Risiko yang lebih tinggi pada wanita disebabkan terutamanya oleh barah payudara pada peringkat awal, menurut kajian Mai dan rakan-rakannya. Para penyelidik ini juga mendapati bahawa, di kalangan wanita yang positif mendapat mutasi TP53, barah payudara adalah keganasan yang paling biasa. Kejadian barah payudara kumulatif adalah sekitar 85% pada usia 60 tahun. Dalam kajian yang sama, risiko barah payudara meningkat dengan ketara pada usia 20-an, yang membuktikan bahawa pemeriksaan kanser payudara bermula pada usia 20 tahun adalah amalan yang baik pada wanita dengan LFS.


Tahap risiko mutasi TP53 ini setanding dengan yang dilihat pada wanita dengan mutasi kuman di BRCA1 dan BRCA2-gen ini menjadi terkenal dengan laporan popular mengenai pengujian genetik mutasi BRCA1 / 2 dan mastektomi pencegahan (oleh selebriti seperti Angelina Jolie).

Apakah Kanser Teras Terlibat?

Sebarang barah boleh berkembang pada setiap individu pada bila-bila masa. Walau bagaimanapun, orang dengan LFS diketahui mempunyai diagnosis kanser awal dan risiko hidup yang tinggi untuk beberapa jenis "inti" kanser, termasuk yang berikut:

  • Osteosarcoma-jenis barah yang paling biasa bermula pada tulang
  • Sarkoma tisu lembut-sejenis barah yang berkembang dari tisu tertentu, seperti lemak, otot, saraf, tisu berserat, saluran darah, atau tisu kulit dalam
  • Kanser payudara awal
  • Tumor otak
  • Leukemia-kanser sel pembentuk darah
  • Karsinoma kortikal adrenal-kanser korteks adrenal, yang merupakan lapisan luar kelenjar adrenal. Kelenjar adrenal terletak di atas ginjal dan memainkan peranan penting dalam pelbagai fungsi hormon.

Dalam satu kajian tahun 1997 oleh Kleihues, sarkoma yang paling sering dikenal pasti di LFS adalah osteosarcoma, bersamaan dengan 12.6% kes, diikuti oleh tumor otak (12%) dan sarkoma tisu lembut (11.6%). Daripada sarkoma tisu lembut, rhabdomyosarcomas (RMS) adalah yang paling kerap dikenal pasti. Sarkoma lain yang kurang kerap dilaporkan termasuk fibrosarcomas (yang tidak lagi dianggap sebagai entiti sebenar), fibroxanthomas atipikal, leiomyosarcomas, liposarcomas orbital, sarkoma sel spindle, dan sarkoma pleomorfik yang tidak dibezakan. Neoplasma hematologi, atau barah darah (seperti leukemia limfoblastik akut dan limfoma Hodgkin) dan karsinoma adrenokortikal masing-masing berlaku pada frekuensi 4.2 dan 3.6%.

Oleh kerana lebih banyak keluarga dengan mutasi genetik khas dari LFS telah dikenal pasti, banyak lagi kanser yang terlibat.

Spektrum kanser LFS telah berkembang meliputi melanoma, paru-paru, saluran gastrointestinal, tiroid, ovari, dan barah lain.

Berdasarkan penilaian tradisional, risiko terkena sarkoma tisu lembut dan barah otak nampaknya paling besar pada masa kanak-kanak, sementara risiko osteosarkoma mungkin paling tinggi semasa remaja, dan risiko barah payudara wanita meningkat dengan ketara sekitar usia 20 tahun dan terus meningkat menjadi tua dewasa. Statistik ini boleh berubah, bagaimanapun, kerana amalan pengujian gen kecenderungan barah telah berkembang.

Bagaimana Definisi Sindrom Li-Fraumeni?

Terdapat kriteria dan definisi yang berbeza untuk sindrom ini. Ada yang lebih inklusif daripada yang lain. Classic LFS adalah definisi yang paling ketat, kerana ia memerlukan diagnosis sarkoma sebelum usia 45 tahun, sementara definisi berikutnya seperti kriteria Chompret cuba dilipat dalam mengembangkan pengetahuan saintifik mengenai jenis tumor dan sekitar usia ketika diagnosis.

Kriteria LFS klasik:

  • Anda didiagnosis dengan sarkoma (jenis barah yang merangkumi sel-sel asal otot / rangka / sendi / lemak) sebelum berumur 45 tahun dan
  • Saudara-mara peringkat pertama (ibu bapa, adik-beradik atau anak) dengan sebarang barah yang didiagnosis sebelum berumur 45 tahun dan
  • Seorang lagi saudara darjah satu atau kedua (termasuk ibu saudara, paman, dan banyak lagi) dengan mana-mana barah yang didiagnosis sebelum berumur 45 tahun atau sarkoma yang didiagnosis pada usia berapa pun.

Kriteria seperti Li-Fraumeni (LFL):

  • Kriteria LFL memberikan jaring yang lebih luas untuk memasukkan jenis barah lain dan merangkumi beberapa saudara yang didiagnosis selepas usia 45 tahun, dan terdapat dua definisi yang berbeza digunakan:
  • Definisi birch: Anda didiagnosis dengan kanser atau sarkoma kanak-kanak, tumor otak, atau karsinoma adrenokortikal yang didiagnosis sebelum usia 45 tahun dan saudara darjah satu atau kedua dengan barah Li-Fraumeni khas (sarkoma, barah payudara, tumor otak, karsinoma adrenokortikal, atau leukemia) pada usia berapa pun dan saudara darjah satu atau kedua dengan barah sebelum berumur 60 tahun.
  • Definisi belut: Anda mempunyai 2 kerabat peringkat pertama atau kedua dengan keganasan yang berkaitan dengan Li-Fraumeni (sarkoma, barah payudara, tumor otak, leukemia, tumor adrenokortikal, melanoma, barah prostat, barah pankreas) pada usia berapa pun.

Kriteria Chompret:

  • Anda mempunyai tumor yang tergolong dalam spektrum tumor Li-Fraumeni (sarkoma tisu lembut, osteosarcoma, barah payudara pramenopause, tumor otak, karsinoma adrenokortikal, leukemia, atau barah paru-paru bronchoalveolar) sebelum berumur 46 tahundansekurang-kurangnya satu saudara darjah pertama atau kedua dengan tumor Li-Fraumeni (kecuali barah payudara, jika anda menghidap barah payudara) sebelum berumur 56 tahun atau dengan banyak tumoratau
  • Anda mempunyai banyak tumor (kecuali beberapa tumor payudara), 2 daripadanya tergolong dalam spektrum tumor Li-Fraumeni dan yang pertama berlaku sebelum usia 46 tahunatau
  • Anda didiagnosis dengan karsinoma adrenokortikal atau tumor plexus choroid, tanpa mengira sejarah keluarga.

Menurut tinjauan LFS oleh Schneider dan rakan sekerja, sekurang-kurangnya 70% individu yang didiagnosis secara klinikal (iaitu, menggunakan definisi seperti di atas) mempunyai mutasi kuman berbahaya yang dapat dikenal pasti dalam gen penekan tumor TP53.

Pengurusan Barah

Sekiranya seseorang yang menghidap LFS mengidap barah, disyorkan rawatan kanser rutin, kecuali kanser payudara, di mana mastektomi, bukannya lumpektomi, dianjurkan untuk mengurangkan risiko barah payudara kedua dan juga untuk menghindari terapi radiasi.

Mereka yang menderita LFS dinasihatkan untuk menghindari terapi radiasi jika memungkinkan untuk membatasi risiko untuk keganasan akibat radiasi sekunder. Walau bagaimanapun, apabila radiasi dianggap perlu dari segi perubatan untuk meningkatkan peluang bertahan hidup dari keganasan tertentu, ia boleh digunakan mengikut budi bicara doktor dan pesakit yang merawat.

Pemeriksaan dan Pengawasan

Telah ada permintaan yang semakin meningkat bagi para ahli untuk membuat konsensus tentang bagaimana keluarga dengan FLS harus diperiksa dan dijaga. Sayangnya, sementara sains berkembang pesat, belum ada kesepakatan seperti itu di semua bidang.

Kekerapan berbahaya TP53 mutasi pada populasi umum tidak diketahui, dan frekuensi sebenar FLS tidak diketahui. Anggaran berbeza antara 1 dalam 5,000 dan 1 dari 20,000. Apabila lebih banyak keluarga menjalani ujian TP53, prevalensi sebenar LFS mungkin menjadi lebih jelas.

Menangani Risiko Kanser Payudara

Di Amerika Syarikat, garis panduan Rangkaian Kanser Komprehensif Nasional (NCCN) mengesyorkan MRI payudara tahunan untuk usia 20-29 tahun dan MRI tahunan dan mamografi dari 30 hingga 75 tahun. Di Australia, garis panduan nasional mengesyorkan agar mastektomi dua hala ditawarkan, jika tidak, MRI payudara tahunan disyorkan dari 20 hingga 50 tahun. Schon dan rakan sekerja mengesyorkan bahawa pilihan untuk mastektomi bilateral atau pemeriksaan payudara untuk mengurangkan risiko harus dipertimbangkan pada wanita tanpa kanser dengan mutasi padaTP53 gen.

Cadangan NCCN

Berdasarkan penemuan bahawa risiko barah payudara meningkat dengan ketara selepas dekad kedua, cadangan merangkumi bahawa mastektomi dua hala harus dipertimbangkan dari usia 20 tahun. Risiko barah payudara tahunan meningkat pada sekitar usia 40-45 tahun dan kemudian menurun, sehingga mastektomi dua hala kurang memberi faedah kepada wanita lebih dari 60 tahun.

  • Kesedaran payudara, bermula pada usia 18 tahun, dengan pemeriksaan diri payudara secara berkala dan konsisten.
  • Pemeriksaan payudara klinikal, setiap 6-12 bulan, bermula pada usia 20 tahun
  • Umur 20-29 tahun, pemeriksaan MRI payudara tahunan dengan kontras
  • Umur 30-75 tahun, pemeriksaan MRI payudara tahunan dengan kontras dan mamogram dengan pertimbangan Tomosintesis
  • Umur> 75 tahun, pengurusan harus dipertimbangkan secara individu.
  • Bagi wanita dengan mutasi TP53 yang dirawat untuk barah payudara, dan yang belum menjalani mastektomi dua hala, pemeriksaan dengan MRI payudara dan mamogram tahunan harus diteruskan seperti yang dijelaskan di atas.
  • Apabila pilihan mastektomi pengurangan risiko dibincangkan, harus ada nasihat mengenai tahap perlindungan, tahap risiko kanser spesifik usia, pilihan pembinaan semula, dan risiko bersaing dari kanker lain. Aspek psikososial, sosial, dan kualiti hidup menjalani mastektomi pengurangan risiko harus dimasukkan dalam perbincangan seperti itu.

Menangani Risiko Kanser Lain

Cadangan NCCN

  • Pemeriksaan fizikal yang komprehensif termasuk pemeriksaan neurologi dengan indeks kecurigaan tinggi untuk barah yang jarang berlaku dan keganasan kedua pada pesakit kanser setiap 6-12 bulan.
  • Kolonoskopi dan endoskopi atas setiap 2–5 tahun bermula pada usia 25 tahun atau 5 tahun sebelum barah usus besar yang paling awal diketahui dalam keluarga (mana yang lebih dahulu).
  • Pemeriksaan dermatologi tahunan bermula pada 18 tahun.
  • MRI keseluruhan badan tahunan
  • MRI otak tahunan boleh dilakukan sebagai bahagian MRI seluruh badan atau sebagai ujian yang berasingan.

Bentuk Pemeriksaan dan Pengawasan Lain

Terdapat percubaan percubaan tomografi pelepasan positron (FDG-PET) / CT scan pada orang dewasa dengan LFS yang mengesan tumor pada tiga daripada 15 individu. Imbasan PET-CT ini, walaupun bagus untuk mencari tumor tertentu, juga meningkatkan pendedahan radiasi setiap kali dilakukan, dan kaedah imbasan ini dihentikan dan telah beralih ke MRI seluruh badan untuk orang dewasa denganTP53 varian berbahaya.

Beberapa kumpulan penyelidikan telah mulai menggunakan program pemeriksaan intensif termasuk MRI cepat seluruh badan, MRI otak, pemeriksaan ultrasound perut, dan ujian makmal fungsi kortikal adrenal. Program pengawasan seperti ini dapat meningkatkan kelangsungan hidup penderita LFS dengan mengesan tumor sebelum ada gejala, tetapi lebih banyak kajian diperlukan untuk menunjukkan bahawa rejim semacam ini berfungsi pada orang dewasa dan kanak-kanak dengan LFS.

Individu dengan LFS telah ditanya tentang sikap mereka terhadap pengawasan barah, dan sebagian besar tampaknya percaya pada nilai pengawasan untuk mengesan tumor pada tahap awal. Mereka juga melaporkan rasa kawalan dan keamanan yang terkait dengan penyertaan dalam program pengawasan biasa

Menguji Kanak-kanak untuk Mutasi TP53

Adalah mungkin untuk menguji kanak-kanak dan remaja untuk mutasi LFS yang menonjol, tetapi kebimbangan telah dibangkitkan mengenai potensi risiko, manfaat, dan batasan melakukannya, termasuk kurangnya strategi pengawasan atau pencegahan yang terbukti, dan kebimbangan mengenai stigmatisasi dan diskriminasi.

Sebaiknya menguji individu yang berumur kurang dari 18 tahun ke atasTP53 varian patogenik dilakukan dalam program yang menyediakan maklumat dan kaunseling pra-ujian dan ujian pasca.

  • Berkongsi
  • Balikkan
  • E-mel
  • Teks